首次,医学上使用志愿者的基因工程T细胞治疗儿童的癌症。
来自英国伦敦的医生声称,他们使用通用免疫细胞成功地治愈了两个婴儿白血病患者,该方法为世界首创,其通用免疫细胞来自接受了基因工程编辑的志愿者细胞。
这个在伦敦大奥蒙德街医院进行的实验,证明了使用通用免疫细胞治疗癌症的可能性,该方法只需将廉价的通用免疫细胞注射到患者的血管内。
这个新的治疗手段可能对包括Juno Therapeutics和Novartis在内的公司构成巨大挑战,这些公司都已经投资了数千万美元在定制免疫细胞治疗研发上,包括收集患者自己的血细胞,对其进行基因工程改造,最后再重新注射回患者。
这两种方法都依赖于基因工程编辑的免疫T细胞 ,它们是免疫系统中的饥饿捕食者并且攻击白血病细胞。
根据《科学转化医学》杂志报道,这两个11个月和16个月大的白血病婴儿之前都经历过失败地治疗。基因治疗专家Waseem Qasim(如下图)主持了通用免疫细胞治疗,并认为这两个孩子的病情都得到了缓解。
尽管这些病例在英国引起了广泛的关注,一些研究人员依然有所怀疑,这是由于实验中还给两个婴儿患者进行了化疗,导致没有足够的证据表明是通用免疫细胞治愈了婴儿患者。
Novartis公司的合作研究者,费城儿童医院癌症免疫治疗主任 Stephan Grupp 认为,“该实验看起来是有效的,但是并没有证据。如果这个实验真的可行将是巨大的成功,但目前还不是。”
该实验的技术被出售给了生物技术公司Cellectis,制药公司Servier和Pfizer正在进一步发展其治疗方法。
使用基因工程T细胞(通常称为CAR-T)的治疗是新颖的,并且尚未商业化的,但它们对抗血液癌的效果已经令人惊叹。目前为止,在Novartis和Juno的研究中,约有一半的患者在接受定制免疫细胞治疗后得到了永久性治愈。
但是,个性化治疗给其商业化过程带来了前所未有的麻烦。 Novartis在新泽西州建立了一个制造中心,患者细胞来自11个国家的25家医院,在基因改造后再迅速运回。Novartis表示,今年将向美国申请批准销售面向儿童的T细胞治疗方案。
免疫疗法的巨大潜力已经吸引了大量的投资,但许多新的投资者更青睐通用免疫细胞,其中包括生物技术巨头Regeneron,Kite Therapeutics, Fate Therapeutics以及 Cell Medica。
Cellectis 主管通用免疫细胞的CAR-T副总裁Julianne Smith说,“通用免疫细胞使患者可以立即接受治疗,而不是从患者取得细胞再进行制造。”
Julianne Smith说,“对于通用免疫细胞方法,我们先从供体收集血液,然后进行基因编辑、扩增,最后冷冻储存。我们估计,通用免疫细胞的制造成本约为4,000美元,相比之下,提取患者的细胞再进行治疗的费用大约为50,000美元。”
可是一旦进入市场,任何一种类型的治疗都可能产生50万美元的账单。
风险资本家、Juno Therapeutics公司的创始人Robert Nelsen说,他不担心通用免疫细胞替代他们的疗法,他们已经为定制免疫细胞筹集了数亿美元。Nelsen在去年的一次采访中说:“他们未来可以做的是我们今天就能做的,你会想要自己的细胞,而不是别人的细胞。”
伦敦的实验第一次对病人使用如此大程度基因编辑的细胞,四个基因编辑中两个是通过TALENs方法,对细胞的改变有抑制排异反应,并指导攻击癌细胞。
在美国和中国,科学家们也在竞相应用基因编辑技术来治疗癌症和其他疾病。